
定制基因編輯療法治愈罕見遺傳病患兒
財(cái)聯(lián)社5月16日電,美國(guó)費(fèi)城兒童醫(yī)院與賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)團(tuán)隊(duì)利用定制的CRISPR基因編輯療法,成功治愈了一名患有罕見遺傳病的兒童。這項(xiàng)研究成果已發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上,并在美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)上進(jìn)行了報(bào)告。該突破將為治療目前尚無有效療法的罕見疾病打開新的大門。
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