財(cái)聯(lián)社1月3日訊（記者 何凡）在經(jīng)歷超10年研發(fā)后，鉑生卓越生物科技（北京）有限公司申報(bào)的干細(xì)胞療法艾米邁托賽成為我國首款獲批上市的干細(xì)胞療法。

這一消息無疑為干細(xì)胞行業(yè)打了一針“強(qiáng)心劑”，行業(yè)內(nèi)人士對(duì)財(cái)聯(lián)社記者表示，這一事件對(duì)干細(xì)胞行業(yè)、中國創(chuàng)新藥都起到了鼓舞作用，有醫(yī)藥上市公司高管直言，首款干細(xì)胞藥物獲批能促進(jìn)投資人更多關(guān)注細(xì)胞治療賽道，同時(shí)審評(píng)流程也會(huì)逐步清晰。

但目前我國干細(xì)胞行業(yè)還面臨著同質(zhì)化競爭嚴(yán)重，定價(jià)過高等問題，充分考慮商業(yè)化價(jià)值，降低成本是亟待解決的問題，行業(yè)專家分析認(rèn)為，“不走回頭路的路才是最快的，把科學(xué)基礎(chǔ)打牢、把CMC做好的關(guān)鍵。”

緊隨FDA，國內(nèi)首個(gè)干細(xì)胞治療藥物批了

2日，NMPA官網(wǎng)顯示，鉑生卓越生物科技（北京）有限公司申報(bào)的干細(xì)胞療法艾米邁托賽附條件獲批上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主?。╝GVHD）。

據(jù)悉，移植物抗宿主病是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后主要并發(fā)癥之一，病情嚴(yán)重時(shí)可能引起死亡。該藥品作為處方藥上市，將在醫(yī)院憑醫(yī)生處方用于治療相應(yīng)疾病，為患者提供新的治療選擇。

摩熵醫(yī)藥數(shù)據(jù)顯示，艾米邁托賽注射液早在2013年3月就在國內(nèi)遞交了IND申請(qǐng)，2020年2月首次獲批臨床，2024年6月被CDE納入優(yōu)先審評(píng)審批，成為國內(nèi)首個(gè)申報(bào)上市的干細(xì)胞新藥，并于同月25日終于正式遞交NDA申請(qǐng)，出現(xiàn)在受理隊(duì)列中，此外該藥物在2024年上半年取得了北京市藥監(jiān)局頒發(fā)的中國第一張干細(xì)胞藥品生產(chǎn)許可證。而除已獲批的適應(yīng)癥外，艾米邁托賽注射液在研適應(yīng)癥還包括特發(fā)性肺纖維化（IPF）。

馴鹿生物研發(fā)副總裁胡廣在接受財(cái)聯(lián)社記者采訪時(shí)指出，間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）可從人體自然獲取，雖然其分化潛能有限，但在免疫調(diào)節(jié)方面展現(xiàn)出顯著的治療潛力。與胚胎干細(xì)胞和誘導(dǎo)多能干細(xì)胞相比，MSC的安全性更高，其有效性也已在大量文獻(xiàn)中以及該產(chǎn)品的臨床研究中得到驗(yàn)證。我國首款干細(xì)胞治療藥物的獲批，標(biāo)志著監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)細(xì)胞療法作為藥品的認(rèn)可，具有重要的行業(yè)意義。去年底美國也批準(zhǔn)了一款類似的藥品，中國藥品審評(píng)中心（CDE）緊隨其后，既體現(xiàn)了與國際接軌，也反映了監(jiān)管機(jī)構(gòu)的謹(jǐn)慎態(tài)度。

行誠生物商務(wù)副總裁，中國藥企管理協(xié)會(huì)MAH專委會(huì)副主任委員劉肖告訴財(cái)聯(lián)社記者，首款干細(xì)胞藥品獲批只比FDA晚了15天，證明中國有做創(chuàng)新藥、做原研創(chuàng)新的能力，在干細(xì)胞領(lǐng)域，中國已經(jīng)能躋身國際一流前列；其次，是給創(chuàng)新藥打了一針強(qiáng)心劑，這代表只要做真正創(chuàng)新，把基礎(chǔ)打牢，就能做出好藥；再者，過去一談到干細(xì)胞，大家往往停留在往醫(yī)美領(lǐng)域去引導(dǎo)的刻板印象上，但此次藥品獲批就是為干細(xì)胞正名，說明其是能成藥的。

2024年12月，F(xiàn)DA正式宣布Mesoblast研發(fā)的MSC藥物Remestemcel-L（Ryoncil）正式獲批上市，適應(yīng)癥為用于治療2個(gè)月及以上兒童患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病。

業(yè)內(nèi)呼吁拓寬適應(yīng)癥

目前我國干細(xì)胞研發(fā)方興未艾，國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心副主任王濤對(duì)媒體表示，從2017年開始，到現(xiàn)在我國干細(xì)胞一共批準(zhǔn)了有120多款（藥品）進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，適應(yīng)證包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)還有一些自身免疫系統(tǒng)疾病。

展望未來，胡廣表示，未來幾年可能會(huì)有更多的干細(xì)胞藥品獲批上市。他呼吁行業(yè)應(yīng)聚焦不同的適應(yīng)癥，避免在同一細(xì)分領(lǐng)域內(nèi)的過度競爭。此外，產(chǎn)品定價(jià)應(yīng)充分考慮患者的可及性，確保大眾能夠負(fù)擔(dān)得起，從而真正實(shí)現(xiàn)干細(xì)胞療法的廣泛應(yīng)用和惠及民眾的目標(biāo)。

劉肖也對(duì)以上觀點(diǎn)表示了贊同：“干細(xì)胞是一個(gè)大的品類，本次干細(xì)胞藥品獲批對(duì)MSC肯定是利好，但對(duì)IPSC等來說，還需要一定時(shí)間去積累和開拓?！?/p>

對(duì)于行業(yè)未來，劉肖認(rèn)為，過去的趨勢是大家都在同樣的適應(yīng)癥、靶點(diǎn)，同一個(gè)技術(shù)路線上去卷，每家企業(yè)都相信自己可以彎道超車，但做藥是一個(gè)非常理智的市場，做不到前三就很難拿到市場紅利了，“彎道超車的可能性有多大，需要打一個(gè)問號(hào)，建議不要選擇太擁擠的賽道。”

另一方面，劉肖強(qiáng)調(diào)：“沒有所謂的捷徑，不走回頭路的路才是最快的，把科學(xué)基礎(chǔ)打牢、把CMC做好的關(guān)鍵，在早研生產(chǎn)和質(zhì)控方面盡可能少走彎路?！?/p>

在定價(jià)方面，劉肖表示，干細(xì)胞研發(fā)企業(yè)需從患者角度出發(fā)，相同的適應(yīng)癥患者還可以選擇諸如傳統(tǒng)化藥，小分子藥物等，企業(yè)面臨的競爭不應(yīng)限制與干細(xì)胞行業(yè)之間，而是要看適應(yīng)癥的賽道上有多少競爭對(duì)手。在定價(jià)時(shí)，企業(yè)要錨定同適應(yīng)癥上的多種技術(shù)路線藥物。當(dāng)下細(xì)胞和基因療法普遍存在生產(chǎn)成本過高的問題，成本超過了市場能接受的范圍。因此在確保質(zhì)量的情況下降低成本，做藥最開始就把商業(yè)化價(jià)值考慮進(jìn)去是非常重要的。

華西醫(yī)院教授、成都岷山細(xì)胞工程技術(shù)研究院牽頭人楊寒朔對(duì)財(cái)聯(lián)社記者表示，干細(xì)胞為GVHD患者提供了一種新的臨床治療方案。近些年國內(nèi)細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展迅速，試劑耗材、制備工藝、自動(dòng)化設(shè)備等方面均有明顯升級(jí)。在培養(yǎng)方式上，干細(xì)胞培養(yǎng)已從貼壁培養(yǎng)轉(zhuǎn)變?yōu)閼腋∨囵B(yǎng)，生產(chǎn)規(guī)模更大，產(chǎn)量更高，成本更低，細(xì)胞質(zhì)量更加可控。除MSC外，其他干細(xì)胞相關(guān)試驗(yàn)也在逐年增加，例如將iPSC（人工誘導(dǎo)的多能干細(xì)胞）誘導(dǎo)為NK（自然殺傷細(xì)胞）或者神經(jīng)元前體細(xì)胞（NPC）的臨床試驗(yàn)已進(jìn)入I期。

行業(yè)關(guān)注度有所提升

二級(jí)市場上，干細(xì)胞治療概念股逆勢走高，Wind數(shù)據(jù)顯示，截至記者發(fā)稿，干細(xì)胞指數(shù)（884845）漲幅達(dá)1.39%，中源協(xié)和（600645.SH）漲超8.55%，冠昊生物（300238.SZ）漲幅為6.93%，開能健康（300272.SZ）、泰林生物（300813.SZ）等跟漲。

胡廣強(qiáng)調(diào)，艾米邁托賽注射液獲得優(yōu)先審評(píng)資格，并附條件獲批，體現(xiàn)了國家對(duì)干細(xì)胞行業(yè)的支持。在評(píng)審過程中，生產(chǎn)工藝的穩(wěn)定性、產(chǎn)品在風(fēng)險(xiǎn)和收益之間的平衡以確保安全性，都是至關(guān)重要的考量因素。因此，干細(xì)胞藥品的獲批將對(duì)行業(yè)起到規(guī)范和引領(lǐng)作用。

一家醫(yī)藥上市公司高管對(duì)財(cái)聯(lián)社記者表示，首款干細(xì)胞藥物獲批對(duì)行業(yè)發(fā)展肯定是有促進(jìn)意義的，投資人會(huì)更關(guān)注干細(xì)胞治療這個(gè)賽道；未來在相關(guān)各類監(jiān)管的適用與銜接上、不同類型干細(xì)胞治療的審批上，應(yīng)該會(huì)逐步更加清晰。

“首款干細(xì)胞獲批對(duì)行業(yè)發(fā)展是標(biāo)志性的事件，是一個(gè)里程碑，所以大家對(duì)行業(yè)未來發(fā)展充滿信心?！敝性磪f(xié)和證券部工作人員對(duì)以投資者身份致電的財(cái)聯(lián)社記者表示，公司目前進(jìn)度最快的干細(xì)胞產(chǎn)品是參股戰(zhàn)略合作的牙髓干細(xì)胞治療牙周炎，對(duì)于干細(xì)胞藥品的獲批，“我們理解的是審評(píng)的通道應(yīng)該是比較明確了，最起碼代表著一個(gè)突破?，F(xiàn)在能看到關(guān)于這方面的研報(bào)、報(bào)道都在增加，這一年多的時(shí)間確實(shí)受到的關(guān)注多一些?！?/p>

泰林生物證券部工作人員則告訴以投資者身份致電的財(cái)聯(lián)社記者，公司有細(xì)胞治療的工作臺(tái)和細(xì)胞培養(yǎng)系統(tǒng)，“如果從事干細(xì)胞的（企業(yè)）多了，對(duì)工作臺(tái)銷售肯定是有促進(jìn)作用的。但我認(rèn)為，從整體環(huán)境來看，單個(gè)產(chǎn)品獲批對(duì)公司的影響沒那么直接，如果后續(xù)幾年行業(yè)熱度能持續(xù)增長，以及政策上得到強(qiáng)有力的支持，對(duì)公司利好可能比較明顯一點(diǎn)?！?/p>