《科創(chuàng)板日報》1月8日訊（記者 徐紅）在年初一項臨床宣告失敗以后，亞虹醫(yī)藥（688176.SH）核心管線產(chǎn)品APL-1202似乎又迎來了新的曙光。

近期，亞虹醫(yī)藥宣布與美國疾病控制與預(yù)防中心（CDC）共同簽署了藥物拓展性研究項目（Expanded Access Investigational New Drug Program)下的研究用藥供應(yīng)協(xié)議，經(jīng)CDC專家評估適用的前提下，其自主研發(fā)的APL-1202（硝羥喹啉片）將用于治療自由生活阿米巴（Free-living Amoebae，簡稱“FLA”，俗稱“食腦蟲”）感染。

APL-1202是亞虹醫(yī)藥自主研發(fā)的抗腫瘤新藥，公司選擇將非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）作為這款藥物的首個臨床開發(fā)的適應(yīng)癥。雖然尚未獲批上市，但近年來國內(nèi)外有越來越多的研究機構(gòu)以同情用藥的方式，將APL-1202用于FLA患者的治療，并顯示出一定的臨床療效。

一款原本定位于腫瘤治療的藥物，現(xiàn)在卻意外在抗感染領(lǐng)域嶄露頭角，其想象空間是否會因此而打開？

▌APL-1202治療FLA感染顯示潛力

據(jù)復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院感染科副主任王新宇科普，自由生活阿米巴是一大類原生動物的總稱，在淡水湖泊與土壤中廣泛存在，部分種類的“自由生活阿米巴”可能通過鼻腔和皮膚傷口進入人體，引起腦部感染，因此被稱為“食腦蟲”。

FLA感染早期癥狀包括頭痛發(fā)燒、惡心嘔吐；晚期癥狀為眩暈、喪失平衡感、癲癇發(fā)作以及出現(xiàn)幻覺。這種疾病感染后的預(yù)后極差，死亡率高達98%以上。

目前，針對FLA感染的治療選擇還比較有限，不管是在中國還是美國，都尚未有任何專門用于治療FLA感染的產(chǎn)品獲批上市。

而APL-1202被用于治療FLA感染則是源于美國加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）的一項研究。在篩選了數(shù)千種的化合物后，UCSF和陳扎克伯格生物中心的一個研究小組在體外研究中發(fā)現(xiàn)，與其他抗阿米巴藥物相比，硝羥喹啉對巴拉姆西阿米巴原蟲有更強的抑制作用。UCSF醫(yī)療團隊隨即向亞虹醫(yī)藥發(fā)出緊急援助請求，在緊急同情用藥申請批準(zhǔn)后，公司立即做出反應(yīng)并及時安排運送了APL-1202。

據(jù)亞虹醫(yī)藥相關(guān)項目負責(zé)人介紹，截至目前，公司已經(jīng)在全球范圍內(nèi)為8名阿米巴病患提供這樣的用藥援助，包括美國2名、南非1名、中國5名。這8名病患中，目前有一半還在生存期，包括美國的1例成人和1例兒童。

“中國的5例患者中，有2人還在治療當(dāng)中，遺憾的是3人已經(jīng)死亡。目前來看，死亡病例往往病情都比較嚴(yán)重，用藥時間也比較短，比如聯(lián)系我們的時候病人已經(jīng)處于昏迷狀態(tài)?！霸擁椖控撠?zé)人表示。因此，提高用藥可及性，讓患者盡早用藥就變得尤為重要。

而此次公司與美國CDC達成合作，正是為了更好地保障FLA患者的臨床供藥?！皩脮r，我們只需把藥物發(fā)往美國CDC，由CDC統(tǒng)一儲存和發(fā)放，如此患者就能夠在第一時間用藥?！睂Ψ礁嬖V記者。

在國內(nèi)，為了幫助患者更加便捷地得到治療，亞虹醫(yī)藥在2024年中發(fā)起了APL-1202用于治療自由生活阿米巴感染的新藥臨床研究申請（IND），并獲得了國家藥監(jiān)局的批準(zhǔn)。

▌公司：暫無進一步開發(fā)計劃

亞虹醫(yī)藥向《科創(chuàng)板日報》記者表示，雖然不排除公司未來針對APL-1202有進一步開發(fā)FLA適應(yīng)癥的計劃，但目前條件尚不成熟。一方面，F(xiàn)LA感染在世界范圍內(nèi)尚無正式的治療指南和專家共識，并且FLA引起的腦部感染發(fā)病率也比較低，“因此我們現(xiàn)在所做的努力更多還是為了履行企業(yè)的社會責(zé)任，同時通過這些病患的救治積累更多數(shù)據(jù)”。

“現(xiàn)在在美國至少還有6例已經(jīng)確診的病人在等待我們的援助，預(yù)計未來每年還有30～40例左右，國內(nèi)預(yù)計每年在50~100例左右?！鼻笆鲰椖控撠?zé)人說。

目前APL-1202有兩項正在開展的臨床試驗，包括單藥治療未經(jīng)治療的中危非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）的Ⅲ期臨床試驗，以及APL-1202口服聯(lián)合替雷利珠單抗作為肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）新輔助治療的Ⅱ期臨床試驗。

2024年2月，因為臨床結(jié)果未達到主要研究終點，亞虹醫(yī)藥終止了APL-1202與化療灌注聯(lián)用在NMIBC治療上的進一步開發(fā)。

截至目前，亞虹醫(yī)藥的收入來源主要來自已經(jīng)上市的培唑帕尼片（商品名：迪派特）和馬來酸奈拉替尼片（商品名：歐優(yōu)比）。2024年前三季度公司實現(xiàn)營業(yè)收入約1.3億元，同比增長4537.79%；歸屬于上市公司股東的凈利潤為虧損2.7億元。

2024年11月5日，國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)公示，亞虹醫(yī)藥聯(lián)合申報的灌注用鹽酸氨酮戊酸己酯新藥上市申請已獲得批準(zhǔn)。該藥物（研發(fā)代號APL-1706）是一款用于輔助膀胱癌診斷和管理的顯影劑，通過聯(lián)合藍光膀胱鏡來管理非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）。

除此之外，亞虹醫(yī)藥非手術(shù)治療產(chǎn)品APL-1702（通用名：鹽酸氨酮戊酸己酯軟膏光動力治療系統(tǒng)）的新藥上市申請（NDA）也已經(jīng)在2024年5月遞交，有望于2025年獲批。市場預(yù)期，以上兩款產(chǎn)品的商業(yè)化銷售或在未來成為公司扭虧的關(guān)鍵。